2025年9月，国务院审议通过的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》），将自今年5月1日起施行。这是我国首部关于生物医学新技术临床研究和临床转化应用的国务院行政法规，具有里程碑意义，标志着我国在该领域的监管步入法治化新阶段，将对规范行业发展、守护安全底线，推动技术进步、产业发展和维护人民生命健康发挥深远作用。
当前，社会各界对《条例》的落地实施抱有高度预期，认为其将为生物医学新技术的创新发展提供坚实制度保障。同时，也有不少关切：在先进治疗药品、医疗器械等管理制度体系不断完善的背景下，技术与产品二元管理体系如何相向而行、互为支撑、协同促进更高水平发展。近日，国家卫生健康委科教司有关负责同志对此进行了说明。
一、《条例》的实施将有效规范生物医学新技术临床研究和临床转化应用行为，守好行业安全底线。
长期以来，我国已建立起较为成熟的以药品、医疗器械为核心的产品监管体系，有效保障了上市产品的安全性、有效性和质量可控性。党中央高度重视生物医药技术创新，持续加大该领域的资源投入，越来越多的生物医学新技术持续涌现，为促进产业发展、增进人民健康提供了更多可能性。《条例》顺应这种新变化和新要求而出台，其目的就是规范尚未定型、难以立即转化为标准化产品的生物医学新技术的临床研究和临床转化应用。《条例》通过明确临床研究及转化应用的条件、程序与监管要求，为科研和医疗活动划定了清晰的安全红线，有助于净化行业生态。更重要的是，《条例》系统构建了受试者权益保障体系：严格知情同意程序、研究禁止向受试者收费、明确健康损害的治疗责任、鼓励购买商业保险、加强隐私与个人信息保护等。这些规定切实将受试者安全与权益置于首位，守住了生物医学新技术发展的伦理与安全底线。
二、《条例》的实施将有效促进生物医学新技术创新，助力实现从实验室到临床的关键跨越。
临床研究是连接原始创新与临床应用的关键桥梁。生物医学新技术在早期阶段往往方向未明，需要通过规范的临床研究来验证其安全性与有效性，积累关键数据。《条例》正是抓住了这一创新链条的关键环节，在保证安全底线的前提下，为技术在真实世界的快速验证提供了制度空间，允许积累宝贵的人体数据。同时，通过确立责任主体、强化风险评估与全过程监管，有效管控临床验证过程中的伦理与安全风险，为技术后续转化奠定坚实的证据基础。过去10年，我国在干细胞、体细胞临床研究备案管理方面取得了成功的经验，为技术路径管理提供了可靠的制度范本和实践支撑。《条例》关于生物医学新技术临床研究的规定，充分吸收了相关经验。
三、《条例》的实施将为目前尚无有效治疗手段的疾病提供新的治疗方向，补上产品无法满足的健康需求缺口。
《条例》的出台并非取代或削弱现有的药品、医疗器械产品管理模式，更非部门间的抢权、抢地盘，而是对产品管理体系的必要补充与协同，企业和投资者应避免误解和不必要的担心。它与《中华人民共和国药品管理法》《医疗器械监督管理条例》等共同构成了覆盖生物医学创新全链条的管理体系。《条例》聚焦于技术本身的临床研究与早期转化，特别为那些个性化程度高、短期内难以标准化和产业化的前沿技术提供了合规的发展通道，实现了和产品管理体系的“错位发展”与功能互补。这种互补格局精准回应了多样化的临床与产业需求：一方面，对于有的疾病，传统药物研发路径周期长、成本高，市场机制失灵，难以满足患者的紧迫需求，《条例》确立的技术路径为规范的临床研究与转化提供了可能性。另一方面，细胞治疗、基因编辑等前沿技术带来了革命性诊疗方向，《条例》为其临床探索提供了监管框架，有助于加速这些新技术从概念走向临床验证，为患者带来新的救治希望。
四、《条例》的实施将为产品研发积累前期数据，探索拓展新的领域和方向，更好促进生物医药产业发展。
《条例》的实施将通过规范与促进生物医学新技术的临床研究和应用，为整个生物医药产业积累宝贵的前期数据资源。这些在真实世界研究中产生的安全性与有效性数据，在技术成熟后，可为后续申报药品或医疗器械注册提供重要参考，降低重复试验成本，提高整体研发效率与成功率。同时，新技术的发展也会倒逼和拉动上游产业链创新，提升整个技术体系的标准化与可复制性。技术与产品路径并非割裂，而是可以形成“技术孵化产品、产品优化技术”的良性循环。《条例》通过确立技术路径，有助于构建一个更加多元、有活力的产业创新生态。它明确了法规框架，稳定了医药企业和行业投资者的市场长期预期，有利于吸引更多资本、人才等要素汇聚到生物医学前沿领域，推动产学研医深度融合，最终提升我国生物医药产业的整体竞争力与国际地位。
距离《条例》正式施行已不足3个月，相关配套文件正在加紧制定。各相关机构要准确理解《条例》的立法精神与核心要求，结合自身技术特点与发展阶段，理性选择适合的转化路径，依法依规开展研究与应用。《条例》的落地实施，将有力规范生物医学新技术活动，激发创新活力，在满足人民群众日益增长的健康需求的同时，促进我国生物医药产业实现更高水平发展，为健康中国建设提供坚实的科技与制度支撑。
（国家卫生健康委科教司供稿）