本报讯（记者 崔芳）成人颅内最常见、致残致死率极高的恶性肿瘤——脑胶质瘤，迎来突破性治疗药物。近日，国家药品监督管理局正式批准由我国独立自主研发的小分子靶向药物伯瑞替尼用于治疗脑胶质瘤相关适应证。据悉，这是全球首个批准上市的用于治疗脑胶质瘤的小分子靶向药物，从被纳入优先审评到获批上市仅用了6个多月，标志着我国先于其他国家进入脑胶质瘤精准诊疗模式。
据中国工程院院士、北京市神经外科研究所所长、首都医科大学附属北京天坛医院神经外科学中心主任江涛介绍，伯瑞替尼此次获批在胶质瘤中适用于既往治疗失败、具有PTPRZ1- MET融合基因的IDH突变型星形胶质细胞瘤，或有低级别病史的胶质母细胞瘤成人患者。其中的靶点PTPRZ1-MET，就是由他带领团队先于国际同行发现，并作为重要分子诊断指标被写入国家卫生健康委制定的《脑胶质瘤诊疗规范（2018年版）》和《世界卫生组织中枢神经系统肿瘤分类（第五版）》。
此前已上市的MET抑制剂多为多靶点抑制剂，作用机制不明确，毒副作用强。为实现对PTPRZ1- MET阳性患者的精准治疗，江涛院士团队发明了能够高效通过血脑屏障的MET基因新型小分子单靶点抑制剂——伯瑞替尼。该抑制剂对MET基因通路活性的抑制率高达95.1%，而对其他通路几乎无影响，具有靶点明确、作用机理清晰、安全可控等优势。临床试验结果显示，使用伯瑞替尼的复发脑胶质瘤患者中位生存期延长2倍，2年死亡风险降低40%。