{"id":"510033","toptitle":"","toptitle_color":"","title":"规范引领 细胞基因治疗普惠临床","title_color":"","subtitle":"","subtitle_color":"","crtime":"2026-04-08 09:04:28","condition":"来源：健康报","thumb": ""}

  编者按：国务院2025年9月发布的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》将于2026年5月1日起实施。该条例为细胞治疗、基因编辑等前沿技术的研发和应用提供了明确的法律指引。以细胞与基因治疗（CGT）为代表的生物医学新技术，如今在国内外的发展环境和政策监管情况如何？未来将有哪些发展方向？本版就此推出系列报道，邀请领域内资深专家，对相关话题进行盘点与展望。

□中国医学科学院血液病医院、细胞生态海河实验室 程涛 郝莎

  细胞与基因治疗（CGT）历经数十年发展，正从基础研究迈向临床广泛应用。

  CGT主要包括细胞治疗与基因治疗两大方向。细胞治疗涵盖免疫细胞治疗，如嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）、自然杀伤细胞免疫疗法（NK）、T细胞受体工程化T细胞疗法（TCR-T）等；干细胞治疗包括造血干细胞、间充质（干）细胞、诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞，以及其他体细胞治疗等。基因治疗则包括基因替代、基因编辑（CRISPR/Cas9等）及RNA（核糖核酸）治疗等技术。

  CGT技术通过细胞修饰或基因调控，为破解血液病、肿瘤、自身免疫病、遗传病及神经退行性疾病等传统医学难题开辟了新路径。

  随着《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》）的实施，该领域将迎来更明确的规范框架。

全球视野
把握发展机遇

  全球CGT临床试验呈现蓬勃发展态势。截至2025年10月，CGT领域在研临床试验逾千项。从地域分布看，亚太地区在早期试验中占据主导位置，北美地区紧随其后，欧洲地区相对滞后。在适应证方面，肿瘤仍是核心方向，但非肿瘤领域（神经系统疾病、心血管疾病、自身免疫病）试验数量显著增长，显示CGT正从“罕见病治疗手段”向“广泛疾病解决方案”转型。

  值得关注的是，体内基因编辑成为2025年代表性突破方向，CAR-T疗法也从血液肿瘤跨入自身免疫病领域。多项研究证实，靶向CD19（B淋巴细胞表面标志物）的CAR-T可在难治性红斑狼疮患者中诱导持久缓解。

  中国CGT发展呈现“追赶与差异化并行”的特征。截至2025年底，中国已注册超300项CAR-T临床试验，数量首超美国；国家药品监督管理局已批准10款CGT药物，其中包括8款CAR-T疗法、1款干细胞疗法、1款基因疗法。2024年国家药品监督管理局药品审评中心登记首次临床试验115项，同比增长42%，新药临床试验申请（IND）终止率持续降低，从一定程度上反映申报新药质量提升。

  与全球相比，中国在干细胞与再生医学领域具有独特优势，在心血管疾病、神经退行性疾病研究上表现突出；而欧美在CAR-T产业化、通用型技术、基因编辑临床应用上更为成熟。全球CGT市场规模预计2025年超250亿美元，2034年达1174亿美元，中国凭借成本控制优势与庞大临床需求，有望在全球产业链中占据重要位置。

产业发展
亟待突破瓶颈

  当前，CGT发展面临技术、安全、产业化三重瓶颈，这引起各界的高度重视。

  作为“活”的药物，使CGT产品效果具有可重复性与质量标准化是核心难题。此类产品的生产涉及细胞来源、扩增、修饰等多个环节，不同培养基、血清及工艺条件对不同细胞产品的扩增倍数、分化状态和体内活性均有显著影响。病毒载体短缺、规模化生产能力不足、工艺放大时产品质量稳定性难以保障，直接制约了可持续供给。产业需在快速推进临床应用的同时，提前布局工艺放大与质控体系，以避免产品临近上市时大规模调整工艺造成时间与成本双重损耗。

  安全性问题贯穿CGT生产及管理全流程。CRISPR-Cas9存在脱靶风险，sgRNA（单导向核糖核酸）错配可能激活致癌基因；慢病毒载体随机整合可能破坏关键调控位点；体外基因修饰的干细胞可能影响其分化潜能。多数临床试验入组规模小、随访时间短，难以排除迟发性毒性。国际监管趋势强调“长随访﹢真实世界证据”，美国食品药品监督管理局（FDA）建议随访5~15年。中国在2019年已发布相关技术指导原则，但当前对CGT安全性的认识需从“单一不良事件”转向“系统性风险管理”，需要建立可复制的风险评估框架。

  CGT治疗的高成本是亟待突破的重要瓶颈。美国已上市的两款β-地中海贫血和镰状细胞病基因疗法，截至2025年底完成治疗仅约百例，相对于美国10万人的镰状细胞病患者基数，商业化渗透率极低；一款血友病B基因疗法在2024年获FDA批准后，因无患者通过商业渠道接受治疗，治疗定价高达350万美元，不到1年即终止了全球开发与商业化。这表明技术可行不等于商业可持续，若无法平衡支付方接受度、患者偏好、中心能力和随访成本，CGT产品难以真正落地。

  此外，伦理争议（如基因编辑边界、治疗公平性）、监管标准差异（如临床终点、随访要求、支付机制等）进一步增加了产业化复杂度。中国企业需通过工艺优化、规模化生产和创新支付模式，实现CGT“可及可负担”。

多维突破
展望未来路径

  面对《条例》实施的新背景，CGT领域需在四个方向重点突破。

  第一，未来CGT将向“精准基因编辑﹢智能递送”演进。CRISPR技术将拓展至更多遗传病治疗；脂质纳米颗粒载体、靶向病毒载体等递送系统创新将提升体内编辑效率；合成生物学驱动的“逻辑门CAR”、可药物调控的基因线路将实现治疗的时空精准控制。笔者建议，可从政策层面鼓励生物医学前沿新技术的临床转化，同时建立相应的风险分级审评机制。

  第二，基于患者基因组、免疫状态信息的个体化CGT方案将成为主流。人工智能辅助设计、自动化制备体系将提升治疗精准度。笔者建议，加强基因组学、细胞生物学与信息科学的交叉融合，构建标准化、个体化精准治疗平台，同时规范生物样本数据的使用与隐私保护。

  第三，跨学科合作与监管协同。CGT发展需生物、医学、工程、计算科学等多学科深度协作。笔者建议在《条例》实施过程中，强化全过程质控，建立从原材料到成品的全链条追溯体系；完善长期随访机制，明确15年以上安全性监测要求；推动监管国际协调，在确保质量与安全前提下，促进跨国多中心试验与数据互认；探索创新支付，通过按疗效付费、分期付款等模式提升可及性。

  第四，伦理治理与社会公平。针对基因编辑伦理争议，应坚持“体细胞编辑”底线，禁止生殖系基因组编辑；建立治疗公平性评估机制，避免加剧医疗资源不平等；加强患者长期风险知情教育，完善知情同意流程。

  CGT正处于从“技术突破”向“临床普惠”转型的关键期。《条例》的实施为行业提供了规范框架，但同时也对技术创新、安全管控、产业化能力提出更高要求。未来，CGT需在保障安全的前提下，通过技术迭代降低成本、监管优化加速转化、跨学科合作提升质量，最终实现CGT的全球安全、可及与普惠，为众多难治性疾病患者带来治愈希望。