首都医科大学附属北京天坛医院脑胶质瘤前沿创新治疗联合门诊（以下简称联合门诊）2月11日开诊，截至目前接诊患者近700人次，其中接受穿透疗法并至少复查过一次的患者疾病控制率接近80%。这是我国第一个多学科联动、应用多种前沿技术、以靶向治疗为核心的脑胶质瘤门诊。联合门诊由中国工程院院士、北京天坛医院神经外科学中心主任江涛领衔，联合医院神经外科、肿瘤科、放疗科等多领域专家，于每周二上出诊。
□特约记者 卢国强 本报记者 甘贝贝
在联合门诊，江涛院士（右一）带领多学科专家分析患者影像资料。（医院 供图）
江涛介绍，脑胶质瘤是常见的恶性脑肿瘤之一，传统治疗方法以手术和放化疗为主，但面临手术难以全切、易复发和化疗易耐药等挑战。患者往往预后不佳，平均生存期短。该疾病给患者、家庭和社会带来了沉重的经济和心理负担。但相比血液病、肝癌、肺癌等疾病的治疗，脑胶质瘤治疗手段明显有限。随着医学技术的不断进步，脑胶质瘤的治疗正迈向靶向治疗、免疫治疗的精准治疗时代。
江涛希望通过建立联合门诊，将靶向药物、免疫药物、嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）等新技术与传统治疗模式相结合，根据患者的实际情况综合运用各种治疗手段，让患者受益最大化。
从“一刀切”到“量体裁衣”
联合门诊已建立覆盖全病程的精准前沿创新治疗体系，并陆续引进国内外脑胶质瘤创新治疗药物，以满足患者治疗需求。
在这里，患者不仅可以用上江涛团队研发的全球首个获批上市的脑胶质瘤小分子靶向药物伯瑞替尼，符合条件的患者还可以加入该团队免疫药物临床试验组。同时，联合门诊引入国际最新的靶向药物，结合伯瑞替尼等药物进行多靶向治疗，为患者提供更多方案。专家们给这个全新的门诊起了个好听的名字——“CURE”（治愈），表达了他们对患者的祝愿和战胜脑胶质瘤的决心。
据介绍，作为联合门诊的核心支撑，江涛领衔的脑胶质瘤综合治疗团队已深耕脑胶质瘤治疗领域37年。
团队通过积累脑胶质瘤临床样本、长期随访患者及检测多维组学数据，构建了我国首个人群脑胶质瘤功能基因组学数据库——中国脑胶质瘤基因图谱计划（CGGA）数据库，开发了多个脑胶质瘤的可视化在线分析工具，成为亚洲乃至全世界最大规模的脑胶质瘤医学信息工程。团队通过将CGGA数据库全球共享，推动超1200篇高水平论文产出。联合门诊基于CGGA数据库，通过全外显子测序、甲基化检测等技术锁定关键分子标记物，建立“生物标志物—靶向药物”匹配模型，避免无效治疗。
团队研发的伯瑞替尼使患者中位无进展生存期延长近1倍，特别是对于基线病灶最大直径小于3厘米的患者，使用伯瑞替尼的中位无进展生存期从4.2个月延长到32.5个月，较传统方案患者中位无进展生存期提升了约8倍，该药物成为首个获批脑胶质瘤适应证的间质上皮转化因子（MET）抑制剂。
联合门诊还将对脑胶质瘤患者进行分子病理分型，制定个体化靶向治疗方案，动态监测疗效，建立全周期管理档案，必要时结合CAR-T等免疫治疗新技术，为患者进行精准治疗。
探索精准治疗新方案
46岁的蒋女士2023年12月在北京天坛医院接受了脑胶质瘤手术，病理显示，她的肿瘤是恶性程度最高的4级胶质母细胞瘤。随后，她接受了放化疗，并通过化疗药物替莫唑胺进行辅助化疗，一直维持到2025年1月。彼时，蒋女士出现走路不稳的症状，在当地医院复查发现，肿瘤有可能复发。恰好联合门诊开诊，蒋女士立即赶到北京。
江涛和团队成员对蒋女士的情况进行细致评估，决定为她进行化疗药物与小分子靶向药联合应用的穿透疗法治疗。令人欣喜的是，仅仅1个月后，蒋女士的病情就得到有效控制，到5月再复查时，团队发现她复发的肿瘤已经实现部分缓解，各种症状明显好转。
“所谓穿透疗法，是我们团队针对复发的高级别脑胶质瘤研发的一种治疗手段，即联合应用化疗药物替莫唑胺、贝伐珠单抗和MET抑制剂伯瑞替尼，通过多靶点协同机制，有效抑制肿瘤增殖、侵袭，阻断耐药路径。”江涛介绍，目前该治疗方法在临床上已经取得了不错的效果。
据统计，截至目前，在联合门诊就诊并建议接受穿透疗法的患者近160例，其中开始接受穿透疗法并至少复查过一次的患者将近80例，疾病控制率接近80%（疾病进展17例）。
团队成员、北京天坛医院放疗科医生单侠说：“对于一些不适合穿透疗法的患者，例如肿瘤恶性程度低级别患者、儿童患者及一些刚做完手术的患者等，我们进行评估后会推荐他们接受放化疗等治疗，其中不少患者恢复得很好。”
“把创新进行到底”
“脑胶质瘤是一个大分类，按照现在的分子病理分型，包括成人弥漫性、局限性、儿童高级别、儿童低级别等很多亚类，特别是对于儿童脑胶质瘤，新药很少，在药物安全性等方面也有更高的要求。这些问题是我们这个门诊目前还不能解决的。我们希望在以后可以按照年龄分层对患者进行治疗，通过临床试验验证一些药物对于儿童患者的安全性和有效性。”单侠说。
团队成员、北京天坛医院神经外科学中心肿瘤5病区副主任保肇实透露：“未来门诊将针对穿透疗法等新技术，开展一系列临床试验，争取产生高级别证据，更好地推广各种新技术，并与传统治疗模式进行更好的衔接和结合。”
据悉，联合门诊将同步开展20余项临床试验，包括第三代MET抑制剂、IDH1/2突变抑制剂、溶瘤病毒、CAR-T等免疫治疗等前沿创新疗法。
保肇实表示，在已经引进国外新药沃拉西德尼的基础上，联合门诊还将充分借助先行先试的政策，进一步引进国外最新的药物和技术，为患者提供更多治疗选择。
“开弓没有回头箭。这条路我们既然已经开始走，就绝不会轻言放弃。”江涛说，“我们要把创新进行到底，使我们自己的研究成果、国外最新的研究成果真正实现转化落地，真正用在患者身上，更好地实现‘治愈’目标！”
“脑胶质瘤的治愈之路在于将分子诊断转化为治疗决策”，江涛强调，“联合门诊不仅是治疗窗口，更是连接基础研究与临床需求的转化引擎。我们正从‘跟随式创新’转向‘源头创新’，让中国方案引领全球神经肿瘤诊疗变革。”