1 阿尔茨海默病早期病变关键节点被锁定
首都医科大学宣武医院贾建平团队的一项研究，首次揭示了阿尔茨海默病患者从无症状期到有症状期脑脊液和影像学生物标志物的动态变化规律，发现了阿尔茨海默病发病出现生理病理变化最早的关键节点，为阿尔茨海默病超早期诊断和精准干预提供了强有力的证据。相关成果发表在《新英格兰医学杂志》上。
推荐理由：阿尔茨海默病通常分为家族性阿尔茨海默病和散发性阿尔茨海默病。家族性阿尔茨海默病患者占阿尔茨海默病患者总人数的5%，通常发病年龄较小；散发性阿尔茨海默病患者约占95%，发病年龄较大，通常在65岁以后。目前，大部分关于阿尔茨海默病生物标志物的研究是在家族性阿尔茨海默病中进行的。但有研究提示，散发性阿尔茨海默病的生物标志物可能有不同的轨迹。贾建平团队的该项研究是我国首次针对中老年人群开展的大样本、长周期的阿尔茨海默病诊断前标志物纵向队列研究，涵盖了疾病发展的整个过程，提供了来自真实世界的观察结果。
2 肿瘤免疫治疗研究突破“T细胞模式”
中国科学院院士樊嘉和复旦大学附属中山医院肝肿瘤外科高强教授团队在《科学》和《细胞》杂志先后发表研究成果。相关研究深入剖析了肿瘤免疫微环境的复杂性和功能多样性，突破了既往“以T细胞为核心的免疫治疗”研究模式。
推荐理由：免疫治疗是依靠患者自身免疫功能识别并杀灭癌细胞。然而，由于个体的差异性和治疗的局限性，免疫治疗需要进一步寻找个体化的新策略和联合治疗方案。樊嘉、高强团队在《科学》杂志发表论文，系统揭示了肿瘤微环境B细胞的表型功能异质性、动态分化，以及表观调控机制，为肿瘤免疫治疗的临床和转化研究开辟了新方向。团队在《细胞》杂志上发表论文，进一步系统揭示了中性粒细胞的抗肿瘤功能，探索了利用中性粒细胞的抗原提呈特征来增敏肿瘤免疫治疗的价值和临床意义。
3 再造胰岛实现1型糖尿病功能性治愈
南开大学附属天津市第一中心医院沈中阳、王树森，北京大学医学部邓宏魁团队在《细胞》杂志发表论文，公布了首例自体化学重编程诱导多能干细胞制备胰岛细胞移植治疗1型糖尿病临床研究的成果。患者在胰岛细胞移植75天后实现了自主、稳定的血糖控制，血糖达标率从43.18%提升至98%以上，糖化血红蛋白降至5%以下，实现了临床功能性治愈。
推荐理由：诱导多能干细胞可令成体细胞“返老还童”——逆转回发育早期的多能干细胞状态，并再次发育为其他类型细胞。化学重编程诱导多能干细胞是仅使用外源性化学小分子来实现这一逆转过程。糖尿病只是化学重编程诱导多能干细胞治疗疾病的起点。这项临床试验的成功证实了化学重编程诱导多能干细胞在疾病治疗中的潜力，并将在更多疾病治疗中大显身手。
4 通用型CAR-T细胞治疗风湿免疫病获突破
海军军医大学第二附属医院徐沪济团队在国际上首次报道使用异体通用型CAR-T细胞治疗风湿免疫性疾病，并取得了良好的临床疗效。相关文章发表在《细胞》杂志上。研究团队使用健康供者来源的T细胞，经过基因工程改造，制备出针对B淋巴细胞CD19的通用型靶向CAR-T细胞药物，实现了CART细胞的批量生产，满足了CAR-T细胞治疗的随时使用需求。使用该细胞药物，研究团队成功治疗了3名严重复发难治性风湿免疫疾病患者，治疗3个月后实现了患者B淋巴细胞的重塑，患者的病情在6个月的随访期间内持续改善，治疗安全性良好。
推荐理由：这项研究不仅为目前缺乏有效治疗手段的风湿免疫性疾病患者提供了新的治疗选择，而且展示了通用型CAR-T细胞疗法在有效性和安全性方面的巨大潜力。
5 蜱传人新病毒“湿地病毒”被发现
军事科学院军事医学研究院微生物流行病研究所刘玮、黎浩，以及中国农业科学院长春兽医研究所金宁一院士团队的李昌研究员，发现并命名了一种蜱传人新病毒“湿地病毒”。相关研究成果发表在《新英格兰医学杂志》上。
推荐理由：蜱虫是传播人兽共患病的重要媒介。2019年6月，一名患者在内蒙古一处湿地公园被蜱虫叮咬后出现持续发热和多器官功能障碍。研究人员发现，患者感染了一种未知的病毒，并将其命名为湿地病毒。研究发现，该病毒是内罗病毒科正内罗病毒属的一个新成员，在内蒙古、黑龙江、吉林、辽宁等地均有分布，在5种蜱和包括家畜在内的多种哺乳动物中可检出。
6 青蒿素或可用于治疗多囊卵巢综合征
复旦大学汤其群团队在《科学》杂志发表研究论文指出，青蒿素可以通过调节长肽酶1和细胞色素P450家族11亚家族A成员1相互作用来有效治疗多囊卵巢综合征。青蒿素在多囊卵巢综合征啮齿动物模型和人类患者中都能强烈抑制卵巢雄激素合成，减少未成熟卵泡，改善多囊卵巢综合征的症状。
推荐理由：多囊卵巢综合征是育龄妇女常见的内分泌疾病之一，患病率为10%~13%。雄激素过量是多囊卵巢综合征众多表型特征的主要驱动因素。汤其群团队通过研究证明青蒿素通过抑制卵巢雄激素合成来抑制高雄激素血症，进而减轻多囊卵巢综合征的症状。该研究评估了青蒿素在多囊卵巢综合征治疗中的潜力，证明应用青蒿素治疗多囊卵巢综合征是一种很有前景的方法，为该病的综合治疗提供了新策略。
7 芪苈强心胶囊可改善心力衰竭患者结局
南京医科大学第一附属医院李新立、张海锋，河北医科大学附属以岭医院贾振华，联合美国密歇根大学医学中心研究人员共同开展的一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验评估了芪苈强心胶囊对射血分数降低的心力衰竭患者的治疗效果。这项临床试验在中国133家医院中进行，纳入了3110名心力衰竭患者。在中位随访18.3个月时，芪苈强心胶囊治疗组首次心衰住院和心血管死亡这一主要结局的发生率显著低于安慰剂组。相关研究成果发表在《自然·医学》杂志上。
推荐理由：心力衰竭患者众多，而现有的药物可能无法有效地阻止所有患者的疾病进展。这项研究提供了令人信服的证据，支持在接受标准治疗的慢性心力衰竭患者中使用芪苈强心胶囊。此外，这项研究也突出了协调中医和现代医学方法的潜在附加价值。
8 小细胞肺癌蛋白基因组学图谱首次绘成
同济大学医学院附属上海市肺科医院张鹏团队、中国科学院上海药物研究所周虎团队与中国科学院分子细胞科学卓越创新中心季红斌团队、高大明团队合作，在国际上首次全面绘制了小细胞肺癌蛋白基因组学图谱，系统揭示了小细胞肺癌的分子特征，提出新的分子分型及其针对性的个体化治疗策略。相关研究成果发表在《细胞》杂志上。
推荐理由：小细胞肺癌约占肺癌总数的15%，具有生长迅速、转移率高、极易耐药的特点，患者5年生存率仅为5%。该项研究为小细胞肺癌的病理机制解析、预后检测、分子分型及个性化治疗提供了理论依据，同时产生的高质量大数据将为小细胞肺癌的基础与临床研究提供支持。
9 脑类器官模型为研究大脑提供新窗口
上海科技大学生命科学与技术学院向阳飞课题组构建了脊髓三叉神经核团特异的人脑类器官，并完成了核团相关的脑区间连接体外模型的构建，研究发表于《细胞·干细胞》杂志。脊髓三叉神经核团（SpV）是位于后脑的最大颅神经核，负责接收并传递外周感觉信息至其他脑区。在这项研究中，为建立特异模拟SpV的脑类器官，研究人员解析了SpV类器官的特征及其细胞谱系发育过程。
推荐理由：近年来，脑类器官已被广泛应用于研究脑发育、遗传性脑发育疾病、神经退行疾病等领域，但国际上关于在体外重现具备核团特征的脑类器官的研究进展仍有限。该研究有望为人类大脑研究提供一种更便捷和可及的窗口，对深入了解人脑中的生物学机制至关重要。
10 神经再生胶原支架进入创新通道
独步吾奇生物医疗科技（江苏）有限公司戴建武团队自主研发的神经再生胶原支架通过创新医疗器械特别审查程序，进入创新医疗器械“绿色通道”。该支架是专为脊髓损伤修复设计的一款创新产品，具有良好的生物相容性，可根据脊髓神经细胞神经纤维有序生长的特点引导神经纤维有序延伸，为脊髓神经再生修复提供“桥梁”。
推荐理由：从2014年启动临床研究起，神经再生胶原支架的安全性和有效性已在近10年的120余例脊髓损伤患者的临床治疗中得到验证。这一重大突破，标志着我国在攻克脊髓损伤治疗这一世界级难题上取得了实质性进展。迄今为止，研发团队已发表相关SCI论文110余篇。
本报记者 王建影 郑颖璠 整理